España ha autorizado oficialmente la llegada del primer tratamiento profiláctico para la hemofilia grave cuya pauta de administración consiste en una única inyección a la semana. Este fármaco, conocido como marstacimab, ha demostrado una capacidad diagnóstica para disminuir en un 35,5 % la tasa media de hemorragias tratadas anualmente en los pacientes.
El medicamento, que será distribuido por la farmacéutica Pfizer bajo el nombre comercial de Hympavzi, está indicado para el uso en adultos y adolescentes a partir de los 12 años diagnosticados con hemofilia A o B grave que no presenten inhibidores. Durante sus ensayos clínicos de fase 3, esta terapia evidenció una eficacia significativamente mayor en comparación con las alternativas convencionales que se utilizaban habitualmente para tratar esta condición.
Gracias a la simplicidad de una administración subcutánea semanal, marstacimab logra unir efectividad con una mayor comodidad para el usuario, ya que requiere una preparación mínima y elimina la necesidad de realizar monitorización de laboratorio vinculada al tratamiento. Según explica la doctora Olga Benítez Hidalgo, especialista en Hematología de la Unidad de Hemofilia y Coagulopatías congénitas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora principal del estudio BASIS:
“Uno de los principales retos para los pacientes con hemofilia sigue siendo la adherencia al tratamiento, especialmente cuando se requiere de administraciones frecuentes y una gestión compleja del medicamento”.
La utilización de este fármaco mediante un dispositivo precargado de uso subcutáneo facilita drásticamente la rutina de administración. Esta mejora ayuda a simplificar los procesos médicos y, consecuentemente, permite reducir la carga emocional y logística que enfrentan a diario tanto los pacientes como sus familias. Todo esto influye positivamente en alcanzar un mejor cumplimiento terapéutico en la mayoría de los casos clínicos.
La realidad de vivir con hemofilia y su impacto
La hemofilia es un trastorno genético de baja prevalencia que altera directamente la capacidad de la sangre para coagular de forma correcta. Esta deficiencia genera sangrados espontáneos y hemorragias tras sufrir golpes, heridas o intervenciones quirúrgicas, cuya gravedad dependerá del nivel de afectación del paciente.
En la actualidad, se identifican dos variantes principales de esta patología:
- Hemofilia A: Es la más habitual dentro de las enfermedades raras, con una incidencia de 1 caso por cada 10.000 personas.
- Hemofilia B: También denominada enfermedad de Christmas, es menos frecuente y se presenta en 1 de cada 50.000 habitantes.
Más allá de los riesgos físicos, este trastorno de la coagulación representa una carga constante para los afectados y su entorno de cuidados. Al exigir tratamientos recurrentes que interfieren en la rutina, las complicaciones de la enfermedad pueden restringir severamente la calidad de vida y la independencia del individuo.
Quienes padecen esta afección y sus familiares suelen estar sometidos a un estrés persistente. El día a día de estas personas está marcado por el dolor crónico y la aparición de lesiones recurrentes en las articulaciones, lo que limita la movilidad física. Esto afecta actividades básicas como el subir escaleras o la estabilidad dentro del entorno laboral.
Al respecto de estos avances, Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), ha destacado:
“Para las personas que convivimos con la hemofilia, los avances en el abordaje de la enfermedad suponen ganar control sobre aspectos fundamentales de nuestra vida diaria, que a menudo se ven condicionados por ella”.
El representante de la federación concluyó señalando que disponer de opciones que faciliten el día a día permite renovar la esperanza de alcanzar un futuro con menos restricciones y una mayor autonomía personal.
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