El HM CINAC (Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal) de Móstoles, Madrid, ha encabezado una investigación que demuestra en primates no humanos la viabilidad de aplicar terapia génica cerebral sin necesidad de cirugía para tratar enfermedades neurológicas.
Publicado en la revista Advanced Science, el estudio aborda el desafío de llevar esta terapia al cerebro de manera eficaz y sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. En los primates, se logró mediante la administración a través del cerebelo utilizando ultrasonidos focalizados de baja intensidad.
El grupo sanitario HM Hospitales combinó microburbujas administradas por vía intravenosa con vectores de terapia génica. Esto permitió atravesar de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica, la estructura que protege el cerebro y bloquea la mayoría de los fármacos. El objetivo fue dirigir el tratamiento con alta precisión hacia regiones cerebrales profundas.
Según los expertos, este avance “abre nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas, especialmente aquellas que afectan al cerebelo y para las que, actualmente, no existen tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad”. El presidente de HM Hospitales, doctor Juan Abarca Cidón, destacó: “La investigación solo alcanza su verdadero sentido cuando consigue transformar el conocimiento científico en nuevas oportunidades para los pacientes”.
Abarca Cidón añadió: “Este trabajo refleja el modelo que impulsamos en HM Hospitales, donde asistencia, investigación y docencia forman parte de una misma estrategia para acelerar la incorporación de innovaciones capaces de cambiar la forma de diagnosticar y tratar enfermedades especialmente complejas”. Por su parte, el director del HM CINAC y codirector del estudio, profesor José A. Obeso, afirmó que el estudio “demuestra que es posible administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos”.
Atravesar la barrera hematoencefálica
Obeso señaló: “Haber conseguido atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas”. Y agregó: “Nuestro objetivo es seguir acercando estas tecnologías a la práctica clínica para ofrecer nuevas oportunidades a pacientes que hoy disponen de muy pocas alternativas terapéuticas”.
La investigación, también codirigida por el doctor Javier Blesa y liderada por el doctor José Pineda, logró una administración altamente precisa de los vectores de terapia génica en las regiones cerebelosas seleccionadas. Se consiguió una expresión eficiente del material genético en un alto número de neuronas de los núcleos cerebelosos profundos tratados.
Este tipo de terapia “representa una de las estrategias más prometedoras para tratar enfermedades del sistema nervioso central”, indicaron los investigadores. Sin embargo, “su aplicación clínica continúa limitada por la dificultad de hacer llegar los vectores terapéuticos al cerebro, debido a la barrera hematoencefálica”.
Finalmente, subrayaron que “esta aproximación podría contribuir en el futuro al desarrollo de tratamientos más precisos, personalizados y menos invasivos para patologías neurodegenerativas complejas, reduciendo los riesgos asociados a la cirugía intracraneal y ampliando las posibilidades de la Medicina de precisión”.
Fuente: Infobae