Una reciente investigación clínica, que ha contado con la colaboración del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (Vhio) en Barcelona, ha confirmado los resultados positivos de una terapia dirigida con el medicamento pimicotinib. Este avance médico está diseñado específicamente para combatir el tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT), una patología catalogada como ultra rara debido a que afecta a menos de una persona por cada millón de habitantes anualmente.
Impacto de una enfermedad agresiva
Los hallazgos de este estudio han sido difundidos en la prestigiosa revista científica ‘The Lancet’. Según han detallado las instituciones involucradas, esta nueva terapia representa una oportunidad vital para pacientes que, hasta la fecha, no disponían de alternativas de tratamiento eficaces en diversas regiones. César Serrano, quien se desempeña como jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del Vhio y es coautor del reporte, describió al TGCT como un tumor de origen mesenquimal.
«La tasa de recurrencia tras la cirugía es alta, y conlleva la pérdida progresiva de funcionalidad, especialmente en ausencia de tratamientos aprobados, lo que pone de relieve la importancia de desarrollar un tratamiento eficaz para estos pacientes»
El especialista enfatizó que, pese a ser infrecuente, el tumor es localmente agresivo. Los síntomas habituales incluyen dolor articular intenso, inflamación severa, rigidez y una pérdida de movilidad que puede terminar en una incapacidad progresiva para el afectado.
Resultados del ensayo clínico internacional
El pimicotinib actúa como un inhibidor oral de alta potencia y selectividad frente al receptor CSF-1, el cual se presenta con sobreexpresión en un rango de entre el 90% y el 95% de los individuos diagnosticados con TGCT. El ensayo clínico se llevó a cabo en diversas regiones, abarcando países de Asia, Europa y Norteamérica, con una muestra total de 94 pacientes. De este grupo, 63 personas recibieron dosis del fármaco, mientras que el resto fue asignado a un grupo de control con placebo.
Tras un periodo de seguimiento de 25 semanas, las cifras obtenidas por los investigadores fueron reveladoras:
- La tasa de respuesta objetiva (que mide la reducción significativa de la masa tumoral) alcanzó el 54% en el grupo tratado con el medicamento, superando drásticamente el 3,2% observado en quienes recibieron placebo.
- En cuanto a la disminución del volumen tumoral, los pacientes tratados con pimicotinib experimentaron una reducción del 63,5%, frente a un escaso 3,3% en el grupo de control.
Mejoría en la calidad de vida y movilidad
Más allá de la reducción física del tumor, el tratamiento evidenció beneficios directos en la funcionalidad diaria de los pacientes. Se registraron avances estadística y clínicamente significativos en parámetros como la rotación activa de las articulaciones y una notable disminución en la rigidez articular. Los investigadores reportaron que los participantes lograron un mejor control del dolor y una recuperación general de su capacidad física.
Actualmente, el pimicotinib ya cuenta con la aprobación para su uso comercial en China. En estos momentos, el fármaco se encuentra bajo revisión y trámites de autorización por parte de las principales entidades reguladoras internacionales, lo que abre una puerta de esperanza para el manejo de esta enfermedad ultra rara a nivel global.
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